Bloomberg сообщил о смерти ребенка на испытании генной терапии
В Китае был зафиксирован трагический случай среди участников клинических испытаний генной терапии, направленных на лечение мышечной дистрофии Дюшенна. Согласно данным агентства Bloomberg, ребёнок погиб в результате данного исследования. Трагедия произошла в августе 2025 года, однако эта информация стала известна широкой публике только после того, как издание STAT News начало своё расследование.
Причиной гибели стал острый респираторный дистресс-синдром, вызванный сильной иммунной реакцией на увеличенную дозу препарата HG302, в основе которого лежат вирусные векторы AAV. Тестирование проводилось среди мальчиков в возрасте от 4 до 8 лет. Имя погибшего ребёнка не разглашается. Вслед за этим инцидентом были проведены проверки со стороны китайских регулирующих органов и Шанхайского университета.
Отмечается, что это не первый случай в Китае, связанный с негативными последствиями генной терапии. Ранее сообщалось о смерти шестилетней девочки в Шанхае, проходившей экспериментальное лечение с использованием генного редактирования. Она скончалась в марте 2025 года после курса терапии в больнице Синьхуа также из-за сильной иммунной реакции.
Кроме этого, сообщалось, что у пятилетнего мальчика из США, получавшего генную терапию от мукополисахаридоза первого типа, спустя четыре года выявилась опухоль мозга. Препарат RGX-111 оказал положительный эффект и основная болезнь отступила, но через некоторое время врачи обнаружили и удалили нейроэпителиальное новообразование. Анализы показали, что фрагменты вирусного вектора могли встраиваться в участок ДНК, ассоциированный с онкологическим ростом. Однако пока не было установлено прямой причинно-следственной связи.
